Distrofia Muscolare......
La distrofia muscolare, tra tutte le sue forme, è una malattia che colpisce un nuovo nato ogni 2000. Attualmente non ci sono terapie efficaci contro la distrofia muscolare.


Agli ammalati non resta che sperare di vivere abbastanza da vedere una cura che non solo possa arrestare il procedere della malattia ma possa rigenerare i muscoli morti. L'attesa è straziante.


Le cellule staminali, anche embrionali, unite ad una terapia genica, sembrano essere la sola strada. Le cause genetiche delle forme più comuni di distrofia sono state riconosciute nella mancanza di una proteina strutturale, spesso di membrana.


Portare all'interno dei muscoli questa proteina è possibile grazie ad un vettore virale adeno-associato caricato con la proteina mancante. Il peso della proteina mancante costituiva, fino a poco tempo fa, un problema.